L’Institut des biothérapies des maladies rares regroupe plusieurs laboratoires de recherche et de production de médicaments contre les maladies rares. Il est financé par les collectes du Téléthon et emploie plus de 650 personnes, principalement des chercheurs, ingénieurs, pharmaciens et techniciens.

• Le Généthon constitue le centre de recherche et développement préclinique et clinique de la thérapie génique pour les maladies rares.
• L’I-Stem, le leader dans le domaine de la thérapie cellulaire a pour objectif d’utiliser des cellules souches comme « médicaments.
• La société YposKesi produit à une échelle industrielle des médicaments de thérapie génique et cellulaire pour les besoins des laboratoires du Téléthon mais aussi pour la mise à disposition des patients à un juste prix.

Reportage et article de Frank Elsen pour RTL:

« Den 8. an 9. Dezember ass nees den Telethon zu Lëtzebuerg »